Alnylam Pharmaceuticals

회사는 Max Planck Institute for Biophysical Chemistry에서 분리됐으며 2002년 Phillip Sharp, Paul Schimmel, David Bartel, Thomas Tuschl, Phillip Zamore와 투자자 Christoph Westphal, John Kennedy Clarke가 설립했다. John Maraganore는 창립 최고경영자를 맡았고, 이름은 오리온자리 허리띠의 별 Alnilam에서 가져와 고유하게 철자를 변경했다.

2003년 독일 제약회사 Ribopharma AG와 합병했으며 새 회사는 사모펀드에서 $24.6 million을 조달했다. 2004년 기업공개를 신청한 뒤 $26 million을 조달하고 Nasdaq에서 거래를 시작했다.

유전자 발현을 억제하는 RNA 간섭 기술을 중심으로 유전적으로 정의된 질환의 치료제를 개발하고 상용화한다는 점이 핵심 정체성이다.

회사의 사업은 RNAi 치료제 기술 플랫폼과 이를 활용한 유전 질환 치료 후보의 발굴, 개발, 상용화로 구성한다. transthyretin 매개 아밀로이드증 치료제와 유전적 형태의 고콜레스테롤혈증 치료제를 개발하기 위해 각각 Sanofi Genzyme, The Medicines Company와 협력했다.

2013년 임상 1상에서는 정맥 및 피하 투여 방식으로 transthyretin 단백질을 통계적으로 유의하게 감소시키는 결과를 확인했다. 주요 후보였던 revusiran은 임상 3상에서 투여군의 사망 증가로 2016년 개발을 중단했다.

2021년에는 알츠하이머병과 뇌 아밀로이드 혈관병증을 대상으로 하는 시험용 RNAi 치료제 ALN-APP의 임상 1상 허가를 신청했다.

회사는 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 RNAi 치료제의 발굴부터 상용화까지 수행한다. 2021년 발표에 따라 최고운영책임자였던 Yvonne Greenstreet가 2022년 1월 1일 John Maraganore의 뒤를 이어 최고경영자를 맡기 시작했다.

2021년 12월에는 영국 규제기관에 ALN-APP의 임상 1상 허가 신청서를 제출했다.